Royaume-Uni : une méthode innovante de traitement des maladies du sang approuvée pour la première fois

Le Royaume-Uni est le premier au monde à approuver une méthode révolutionnaire et à autoriser la thérapie génique pour le traitement de la drépanocytose et de la β-thalassémie chez les patients de plus de 12 ans.

Etat comme rapports La MHRA, l’agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé, a officiellement approuvé ce traitement. Les maladies génétiques sont causées par des erreurs dans les gènes de l’hémoglobine, que les globules rouges utilisent pour transporter l’oxygène dans tout le corps. Julian Beach, directeur par intérim de la MHRA, explique :

« La drépanocytose et la β-thalassémie sont des maladies graves qui peuvent durer toute la vie et qui peuvent même être mortelles dans certains cas. »

Selon la publication, l’organisme de réglementation britannique a approuvé un traitement innovant pour ces maladies avec le médicament Casgevy, qui agit en « éditant » le gène à l’origine de ces maladies. Le médicament est devenu le premier médicament autorisé au monde à utiliser un outil d’édition génétique. En 2020, ses inventeurs ont remporté le prix Nobel.

Des essais cliniques ont montré que Casgevy rétablit une production saine d’hémoglobine chez la plupart des participants atteints de drépanocytose et de β-thalassémie transfusionnelle, soulageant ainsi les symptômes de la maladie, a noté Beach. Cependant, lors des tests, aucun problème grave concernant la sécurité du médicament n’a été constaté.

Les scientifiques qui étudient les maladies génétiques espèrent que Casgevy éliminera le besoin de greffes de moelle osseuse pour les personnes atteintes de ces maladies. Auparavant, le seul traitement possible était de telles greffes, même si l’organisme pouvait rejeter la moelle osseuse du donneur. Les patients ont également besoin de transfusions sanguines régulières pour traiter l’anémie.

Le Guardian rappelle qu’au Royaume-Uni, il y a environ 15 000 patients atteints d’anémie falciforme, et près de 1 000 patients souffrent de β-thalassémie.

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